La malaltia aguda d'empelt contra hoste refractària als esteroides és una complicació greu i potencialment mortal que es produeix normalment després del trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques al·logèniques (allo HSCT). En allo HSCT, els pacients reben cèl·lules mare hematopoètiques de donants sans per substituir les seves pròpies cèl·lules mare i generar noves cèl·lules sanguínies. Aquesta teràpia s'utilitza normalment per tractar certs tipus de càncer de sang, trastorns de la sang o malalties del sistema immunitari.
Ryoncil és un tipus de cèl·lula estromal mesenquimal generada a partir de la medul·la òssia al·logènica, que regula la resposta inflamatòria mediada per cèl·lules T inhibint la proliferació de cèl·lules T i regulant la producció de citocines i interferons proinflamatoris. La seguretat i l'eficàcia de Ryoncil es van validar en un estudi multicèntric i d'un sol braç que va incloure 54 pacients pediàtrics amb SR aGVHD que es van sotmetre a allo HSCT. Els participants de l'estudi van rebre una infusió intravenosa de Ryoncil dues vegades per setmana durant un total de quatre setmanes.
La base principal de l'eficàcia és la taxa de remissió i la durada de la remissió 28 dies després de l'inici del tractament. Els resultats van mostrar que 16 participants (30%) van aconseguir una remissió completa després de 28 dies de tractament amb Ryoncil, mentre que 22 participants (41%) van aconseguir una remissió parcial.
Les reaccions adverses més freqüents de Ryoncil inclouen infecció, febre, sagnat, edema, dolor abdominal i hipertensió. A més, es poden produir complicacions com ara reaccions d'hipersensibilitat, reaccions agudes a la infusió, transmissió de malalties infeccioses i formació de teixit ectòpic després del tractament.
