El CTX és un rar trastorn del metabolisme progressiu de colesterol autosòmic que afecta múltiples parts del cos. En CTX, la deficiència d’àcid chenodeoxicòlic (CDCA) pot conduir a l’acumulació d’alcohol biliar, que al seu torn pot causar l’acumulació de colesterol tòxic. El colesterol és un dels principals motors de la càrrega dels símptomes del pacient i la progressió de la malaltia, inclosa la disfunció neurològica irreversible. Si no es tracten, els pacients amb CTX poden experimentar símptomes que pertorben la seva vida i empitjoren amb el pas del temps, incloses la diarrea crònica, les cataractes bilaterals en adolescents, les tendines del xanthoma i la neurodegeneració.
Aquesta aprovació es basa principalment en els resultats positius de l’estudi de resiliència de la fase 3, que va avaluar l’eficàcia del CTEXLI en pacients adults amb CTX. L’estudi va aconseguir l’endpoint primari, que va suposar una disminució altament estadísticament significativa en els nivells d’alcohol biliar dels pacients (P<0.0001). The ROSE study also showed that Ctexli treatment significantly improved the serum cholesterol levels of patients. The most common adverse events are diarrhea and headache, most of which are mild or moderate and are not considered treatment-related.
L’ingredient actiu de les comprimits CTEXLI és l’àcid chenodeoxicòlic, un àcid biliar que es produeix naturalment aprovat inicialment per al tractament de pacients amb càlculs opacs induïts per radiació a la vesícula biliar.
