Ingredients actius: Tabelecleucel (tab-cel)
Indicació: malaltia limfoproliferativa posttrasplantament (PTLD) amb positivitat pel virus d'Epstein Barr (EBV)
denominació social: Atara Biotherapeutics
Tab cel és una immunoteràpia específica de cèl·lules T d'EBV al·logènica de "tipus puntual" destinada a dirigir i eliminar les cèl·lules infectades per EBV. Tab cel ha rebut la designació de teràpia innovadora per part de la FDA dels EUA per al tractament del PTLD positiu EBV resistent a rituximab. El novembre de 2023, Pierre Fabre Laboratories i Atara Biotherapeutics van arribar a un acord de cooperació i Pierre Fabre Laboratories va adquirir els drets globals de desenvolupament i comercialització de tab cel.
Ingredients actius: Elamipretide
Indicació: síndrome de Barth
denominació social: Stealth Biotherapeutics
Elamipretide és un compost peptídic que pot penetrar fàcilment a la membrana cel·lular, dirigir-se a la membrana mitocondrial interna i unir-se de manera reversible a la cardiolipina. En estudis preclínics o clínics s'ha observat que aquesta teràpia pot augmentar la respiració mitocondrial, millorar la funció de la cadena de lliurament d'electrons i la generació d'ATP i reduir la formació d'espècies reactives d'oxigen patògenes (ROS). S'ha demostrat que aquesta unió de cardiolipina elamipretide normalitza l'estructura de la membrana interna mitocondrial, millorant així la funció mitocondrial.
Ingredients actius: Suzetrigina
Indicació: Dolor agut
denominació social: Vertex Pharmaceuticals
La suzetrigina és un inhibidor selectiu de NaV1.8 oral que presenta una alta selectivitat cap a NaV1.8 en comparació amb altres canals iònics NaV. NaV1.8 és un canal de sodi dependent de voltatge que juga un paper crític en la transducció del senyal del dolor al sistema nerviós perifèric. És un objectiu de tractament del dolor que ha estat validat genèticament. L'estratègia de Vertex és desenvolupar nous tipus de fàrmacs mitjançant la inhibició selectiva de NaV1.8. En comparació amb els medicaments opioides, poden proporcionar millors efectes analgèsics alhora que eviten efectes secundaris com l'addicció.
