Nous fàrmacs que poden ser aprovats per la FDA dels EUA al desembre
Ingredient actiu: Lerodalcibep
Indicacions: hiperlipidèmia primària, malaltia cardiovascular ateroscleròtica (ASCVD)
Nom de l'empresa: LIB Therapeutics
Lerodalcibep és un inhibidor dirigit a PCSK9 amb estabilitat-a llarg termini a temperatura ambient. El seu desenvolupament pretén oferir als pacients un pla de tractament d'injecció subcutània més convenient, mensual i autosubcutània. Pel que fa al tipus molecular, Lerodalcibep és una proteïna d'unió petita (SBP) i el seu domini d'unió dirigit a PCSK9 és un pèptid dissenyat que pot unir-se a la proteïna PCSK9 humana amb una gran afinitat a nivell sub nanomolar. A més, en fusionar-se amb l'albúmina sèrica humana (HSA), el lerodalcibep allarga significativament la seva semivida plasmàtica, arribant als 12-15 dies.
Ingredient actiu: Etripamil
Indicació: Taquicàrdia paroxística supraventricular (PSVT)
Nom de l'empresa: Milestone Pharmaceuticals
L'etripamil és un bloquejador de canals de calci (CCB) no dihidropiridínic d'acció ràpida, de tipus L-, desenvolupat per Milestone Pharmaceuticals per al tractament de la PSVT i altres arítmies. Com a aerosol nasal, l'esprai nasal d'etripamil pot ser administrat pels mateixos pacients en qualsevol moment i en qualsevol lloc, cosa que s'espera que transfereixi els mètodes de tractament disponibles actualment en cas d'emergència a casa i proporcioni mètodes de tractament més ràpids per als pacients. El maig de 2021, Jixing Pharmaceutical va arribar a una llicència exclusiva i un acord de cooperació amb Milestone, obtenint drets exclusius per desenvolupar i comercialitzar etrapamil a la Gran Xina.
Ingredient actiu: Reproxalap
Indicació: malaltia de l'ull sec (DED)
Nom de l'empresa: AbbVie, Aldeyra Therapeutics
Reproxalap és un potencial "primer de la seva classe" en desenvolupament, inhibidor d'aldehid actiu de molècules petites. El contingut d'aldehids actius pot augmentar durant la inflamació ocular o sistèmica, provocant inflamació ocular, disminució de la secreció de llàgrimes, enrogiment dels ulls i canvis en la composició lipídica de les llàgrimes. Molts pacients amb síndrome d'ull sec tenen alts nivells d'aldehids actius.
Ingredient actiu: Depemokimab
Indicacions: Asma eosinofílica, sinusitis crònica amb pòlips nasals
Nom de Companyia: GSK
Depemokimab és un producte biològic d'acció ultra llarga en desenvolupament dirigit a la interleucina-5 (IL-5). El depemokimab es pot unir amb IL-5 amb gran afinitat i s'administra cada sis mesos per tractar pacients amb asma greu. IL-5 és una citocina clau en la inflamació tipus 2. Més del 80% dels pacients amb asma greu són causats per una inflamació tipus 2, amb nivells elevats d'eosinòfils i un deteriorament impredictible de la malaltia.
Ingredient actiu: Narsoplimab
Indicació: malaltia microvascular trombòtica associada al trasplantament de cèl·lules mare hematopoietiques (TA-TMA)
Nom de l'empresa: Omros
El narsoplimab (també conegut com OMS721) és un anticòs monoclonal totalment humà dirigit a MASP-2, que actua com a enzim efector a la via de la lectina del complement i és un objectiu innovador de proteïnes pro-inflamatòries. Val la pena assenyalar que s'ha demostrat que la inhibició de MASP-2 preserva la funció completa de la via clàssica d'activació del complement dependent d'anticossos, que és un component clau de la resposta immune adquirida. La FDA ha atorgat la designació de teràpia innovadora i l'estatus de medicament orfe per a TA-TMA. L'Agència Europea de Medicaments (EMA) també ha aprovat la seva qualificació de medicament orfe per al tractament del trasplantament de cèl·lules mare hematopoètiques.
Ingredient actiu: Aficamten
Indicació: Miocardiopatia hipertròfica obstructiva (HCM)
Nom de l'empresa: Cytokinetics
Aficamten és un inhibidor selectiu de miosina cardíaca de molècules petites en fase de desenvolupament i potencial "el millor de la seva classe". Aficamten té com a objectiu reduir el nombre de ponts d'enllaç-de l'actina miosina activa en cada cicle cardíac, inhibint així les contraccions miocàrdiques excessives associades a l'HCM. En models preclínics, aficamten redueix la contractilitat del miocardi en unir-se directament a un lloc d'unió conformacional selectiu únic de la miosina cardíaca, evitant així que la miosina entri en un estat de producció de força. Aficamten ha rebut el reconeixement de la teràpia innovadora de la FDA dels EUA i l'Administració Nacional de Productes Mèdics de la Xina (NMPA) per al tractament de l'HCM obstructiva simptomàtica.
Ingredient actiu: Relacorilant
Indicació: Hipercortisolisme endogen (síndrome de Cushing)
Nom de l'empresa: Corcept Therapeutics
El relacorilant és un antagonista selectiu del receptor de glucocorticoides (GR) oral, potencialment "el primer de la seva classe", que regula l'activitat del cortisol unint-se a GR en lloc d'altres receptors hormonals del cos. Aquesta teràpia ha rebut l'estatus de medicament orfe tant per la FDA com per la Comissió Europea per al tractament de l'hipercortisolisme, i la Comissió Europea l'ha concedit per al tractament del càncer d'ovari.
Ingredient actiu: Zoliflodacina
Indicació: gonorrea simple
Nom de l'empresa: Innoviva Specialty Therapeutics
La zoliflodacina és un potencial antibiòtic oral espiropirimidinotiona "primer de la seva classe" amb un mecanisme d'acció únic. Pot inhibir un enzim bacterian clau anomenat topoisomerasa tipus II, que és crucial per a la funció i la reproducció bacterianes. Estudis in vitro anteriors han demostrat que és actiu contra soques de Neisseria gonorrhoeae resistents a múltiples fàrmacs-, incloses les soques resistents a la ceftriaxona i l'azitromicina, i no desenvolupa resistència creuada amb altres antibiòtics.
